Ahora que Exilby, de Vertanical, ha sido aprobado en Alemania para el tratamiento del dolor crónico, Clemens Fischer, el multimillonario farmacéutico que lo creó, ha puesto sus ojos en el mercado estadounidense. «No tengo un plan B».
Un nuevo fármaco botánico derivado de la marihuana ha sido aprobado en Alemania para tratar el dolor crónico, lo que abre un nuevo futuro para las aplicaciones médicas del cannabis.
A finales de mayo, el Instituto Federal Alemán de Medicamentos y Dispositivos Médicos, similar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), autorizó la comercialización de Exilby, una tintura oral derivada de la marihuana fabricada por la farmacéutica alemana Vertanical. Se espera que Exilby salga al mercado este otoño.
“Fue una lucha muy dura, se lo aseguro”, afirma Clemens Fischer, de 50 años, el multimillonario director ejecutivo y cofundador de Vertanical . “Somos la primera empresa a nivel mundial que ha demostrado repetidamente que nuestro fármaco, nuestro extracto, funciona mejor que el placebo y mejor que los opioides”.
Exilby es el primer medicamento derivado del cannabis aprobado específicamente para tratar el dolor crónico. El mercado tiene un enorme potencial: en Alemania se emiten aproximadamente 20 millones de recetas de opioides al año, con entre 6 y 7 millones de pacientes potenciales. El año pasado, durante los ensayos clínicos realizados en Europa , se demostró que Exilby era más eficaz que los opioides y que un placebo. Exilby también obtuvo la autorización de comercialización en Austria, y la empresa solicitará la aprobación en el Reino Unido y en toda la Unión Europea.
El objetivo de Fischer es que se convierta en el medicamento líder para el dolor crónico en la UE, sustituyendo las recetas de opioides, que son altamente adictivas, a diferencia de Exilby.
“Queremos sustituir a los opioides; [Exilby] es una nueva clase de fármacos”, afirma Fischer. “Aspiramos a tener al menos un 10 % de cuota de mercado en el sector de los opioides. Creo que es un objetivo más que realista”.
El objetivo final de Vertanical es lograr la aprobación de su medicamento en Estados Unidos, un mercado aún mayor donde se emiten aproximadamente 120 millones de recetas de opioides al año y donde la epidemia de opioides cobró 44.564 vidas el año pasado . En mayo, la FDA otorgó a Vertanical la designación de terapia innovadora para su fármaco en investigación. La compañía tiene previsto iniciar los ensayos clínicos de fase III en Estados Unidos este verano. Si se aprueba en Estados Unidos, Exilby probablemente se convertirá en un medicamento superventas gracias a que el 24% de los adultos estadounidenses reportan dolor crónico, según los CDC.
“El mercado estadounidense es, con diferencia, el más importante, y donde la demanda debería ser mayor, tanto desde nuestro punto de vista como en función de las necesidades de los pacientes”, afirma Fischer.
Fischer, un antiguo médico, es un emprendedor farmacéutico en serie, nacido en Weilheim, Alemania, que actualmente dirige un pequeño imperio a través del Grupo Futrue, un holding con sede en Múnich que agrupa a unas 20 empresas farmacéuticas y de I+D. En las últimas dos décadas, ha creado y vendido varias empresas en el sector de medicamentos y suplementos de venta libre, desde somníferos hasta tratamientos para el síndrome del intestino irritable, amasando una fortuna de mil millones de dólares.
En 2017, Fischer leía noticias sobre la floreciente industria del cannabis en Estados Unidos, y algo le llamó la atención: los pacientes de marihuana medicinal la utilizaban para tratar el dolor crónico. Viajó a California y Nevada, donde se reunió con más de una docena de empresas para investigar y descubrir los mejores métodos de cultivo, y buscó variedades que pudieran ser efectivas para el control del dolor. De vuelta en Europa, Fischer encargó 500 semillas de marihuana y transformó un invernadero danés construido para cultivar rosas en un vivero de cannabis de 20.000 metros cuadrados, donde se dedicó a la fenotipificación, un término que utilizan los cultivadores de marihuana para encontrar el mejor cultivar para un propósito específico, ya sea para colocar a alguien o para medicarlo.
Cortesía de Vertanical
Fischer dio con una variedad que él llama DKJ-127, con alto contenido de THC, CBD y otro cannabinoide llamado CBN, conocido principalmente por sus propiedades para conciliar el sueño. Vertanical ha obtenido patentes en Estados Unidos y en todo el mundo para esta variedad y su uso específico en el tratamiento del dolor crónico, y él cree que la empresa se convertirá en su proyecto más exitoso. Fischer ha invertido más de 300 millones de dólares de su propio dinero en Vertanical, junto con su socia Madlena Hohlefelder.
Tras la epidemia de opioides en Estados Unidos provocada por fármacos aprobados por la FDA como OxyContin, fabricado por Purdue Pharma, los profesionales médicos han buscado una alternativa mejor: un analgésico eficaz sin los riesgos de adicción, sobredosis y muerte. Journavx, un fármaco no opioide que atenúa las señales de dolor que se envían al cerebro, fue aprobado por la FDA para el tratamiento del dolor agudo en enero de 2025. Vertex, el fabricante del fármaco, registró ventas por valor de 59,6 millones de dólares durante su primer año en el mercado. Viatris, con sede en Pensilvania, también está intentando obtener la aprobación de la FDA para su analgésico, Meloxicam.
Según Precedence Research , el mercado estadounidense de opioides genera ventas anuales de aproximadamente 20 mil millones de dólares, lo que representa una gran oportunidad para los fármacos alternativos. Si bien en Estados Unidos se prescriben más recetas individuales para el dolor agudo, el mercado del dolor crónico es mucho mayor. A los pacientes con dolor crónico se les recetan medicamentos durante periodos más prolongados y en dosis más altas, lo que se traduce en mayores ingresos por paciente. Keonhee Kim, analista de Morningstar especializada en compañías farmacéuticas que fabrican opioides, afirma que «incluso una pequeña cuota de mercado podría ser significativa».
El beneficio social de un tratamiento eficaz y no opioide para el dolor crónico es incalculable. Caleb Alexander, profesor de epidemiología y medicina en la Escuela de Salud Pública Bloomberg de la Universidad Johns Hopkins, afirma que los beneficios de un fármaco como Exilby dependerán de su uso, lo cual llevará tiempo una vez que comience a prescribirse a los pacientes.
“Es un producto al que hay que seguir de cerca; es el primero de su clase, un fármaco innovador”, afirma Alexander, quien no participa en Vertanical ni en sus ensayos clínicos. “Podría ser una herramienta más en el arsenal terapéutico. El dolor sigue siendo una afección devastadora para millones de estadounidenses, y hemos aprendido por las malas que, en la mayoría de los casos, los opioides no son la solución”.
Vertanical no está sola en su empeño por transformar la marihuana en un medicamento aprobado por la FDA. Los hermanos Stanley, conocidos por popularizar el CBD con su innovadora empresa Charlotte’s Web hace una década, están desarrollando un fármaco derivado del cáñamo para tratar diversos síntomas asociados al autismo. La tintura botánica de CBD y THC, extraída de una cepa patentada de plantas de cáñamo Charlotte’s Web, superó los ensayos de fase I de la FDA y el año pasado recibió autorización para entrar en la fase II, donde se estudiará la eficacia y los efectos secundarios del fármaco. (Normalmente, solo el 33 % de los fármacos superan la fase II de los ensayos clínicos).
Al igual que el medicamento experimental de los Stanley, Exilby de Vertanical también sigue el proceso de aprobación de fármacos botánicos de la FDA, lo que significa que se deriva completamente de la planta y no es un fármaco sintético de molécula única, como la mayoría de los medicamentos en el mercado. Con la autorización para comenzar su ensayo de fase III en EE. UU., Vertanical entrará ahora en la parte más difícil del proceso: el seguimiento de las reacciones adversas y la eficacia en una población de pacientes más amplia. Históricamente, más del 70 % de los medicamentos fracasan en la fase III.
Los fármacos botánicos suelen ser más difíciles de aprobar que los fármacos de molécula única debido a la gran cantidad de compuestos activos presentes en las plantas. Exilby, por ejemplo, contiene más de 100 compuestos. Actualmente, solo existen cuatro fármacos botánicos aprobados por la FDA, entre ellos las sinecatequinas, una crema tópica para verrugas genitales elaborada con hojas de té verde y comercializada como Veregen.
Sin embargo, transformar los compuestos activos de la marihuana en medicamentos no es una tarea imposible. En 1985, la FDA aprobó Marinol, una forma sintética de THC llamada dronabinol, para pacientes con cáncer y SIDA. Se estima que las ventas de Marinol rondan los 250 millones de dólares anuales. El éxito de ventas actual derivado del cannabis es Epidiolex, una tintura de CBD aprobada por la FDA para niños y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut, síndrome de Dravet y otros trastornos epilépticos raros. Con una población de pacientes reducida, de alrededor de 100 000 personas en todo el mundo, Epidiolex, propiedad de Jazz Pharmaceuticals, con sede en Irlanda, logró superar los 1000 millones de dólares en ventas el año pasado.
Fischer cree que si Exilby se aprueba en Estados Unidos, sus ventas superarán con creces las de Epidiolex. «Solo tienen unos pocos miles de pacientes en todo el mundo, ¿verdad? En comparación, ¿cuántos pacientes conoces con dolor de espalda crónico?», dice. «Nuestra población de pacientes es cientos de veces mayor que la suya».
Fischer también tiene la suerte de que el gobierno federal haya cambiado oficialmente su postura respecto al cannabis. En abril, el Departamento de Justicia reclasificó la marihuana medicinal, pasando de ser una droga prohibida de la Lista I —junto con la heroína y el LSD— a una droga de la Lista III, una categoría mucho menos restrictiva que incluye esteroides, ketamina y Tylenol con codeína. Este cambio podría indicar que la FDA será más receptiva a los fármacos que contienen cannabinoides.
Peter Grinspoon, médico de atención primaria en el Hospital General de Massachusetts e instructor de medicina en la Facultad de Medicina de Harvard, afirma que la reclasificación del cannabis probablemente facilitará el proceso ante la FDA.
“Creo que es algo sumamente importante porque el 90% de los estadounidenses apoya el acceso legal a la marihuana medicinal”, afirma Grinspoon, quien se ha especializado en cannabis medicinal durante más de 25 años y recientemente publicó el libro Envejecer bien con cannabis . “Muchas personas se sienten mucho más cómodas recetándoselo a su médico y se sienten mucho más cómodas si se presenta como un medicamento”.
El ambicioso e imposible objetivo de Fischer es inaugurar un «mundo libre de dolor crónico», algo que, según él, cree poder lograr. Pero se conformaría con crear una nueva clase de fármacos que se conviertan en un éxito de ventas.
“Me gasté todo mi dinero”, dice Fischer. “No tengo un plan B; debo lograr que sea un éxito”.
Este artículo fue publicado originalmente en Forbes US
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